【悲報】神戸大学研究グループ、難病の薬の開発に成功→製薬会社「患者が3人しかいないので商品化しない」

有望な薬が見つかったにも関わらず、治療法のない難病であるアルポート症候群の患者は全国にわずか3人しかおらず、商品化するための製薬会社が見つかっていないという問題が生じています。若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなるため、何とか患者を救う方法が必要とされています。

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有望な薬が見つかったにも関わらず、治療法のない難病であるアルポート症候群の患者は全国にわずか3人しかおらず、商品化するための製薬会社が見つかっていないという問題が生じています。若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなるため、何とか患者を救う方法が必要とされています。

アルポート症候群は数千~1万人に1人程度の発症率を持つ遺伝性腎疾患で、同じ病気でも遺伝子変異の現れ方は多岐にわたり、核酸医薬もタイプによって異なります。そのため、治療薬を開発しても対象患者は限定されてしまいます。


研究チームの野津氏らは、臨床試験(治験)に向けて、全国から該当する患者の情報を募りましたが、3人しか見つからなかったとのこと。商品化しても採算が見込めず、手を挙げる製薬会社が現れていません。国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)から得ていた研究開発費も打ち切りが決定しました。


研究チームの飯島一誠氏(かづもと)・兵庫県立こども病院長(66)=前神戸大教授=によると、米国では核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、たった一人のための薬も創られているとのこと。「日本に適したモデルの構築が求められる。長期間の高額な治療費をどう支えるかも含めて考慮する必要がある」と飯島氏は指摘しています。
出展:Youtube

アルポート症候群 【指定難病218】 難病(予備群)当事者香取の難病紹介

難病#障害#ヘルプマーク アルポート症候群→http://www.nanbyou.or.jp/entry/4348 難病について興味を持ったら→https://rdnet.jp/ ...

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